단 침 천만 원 넘 는 유전자 치료 분야 '고가 약' 부 담 스 러 운 어 려 운 문 제 는 어떻게 깨 뜨 립 니까?

"유전자 결함 으로 인 한 희귀 병 에 대해 약 을 연구 개발 하 는데 이러한 유전자 기초 연 구 는 물론 응용 연 구 를 통 해 어떤 문 제 를 해결 할 수 있 습 니까?"최근 에 오 가 는 유전자 과학 기술 의 창시자 이자 회장 인 동 소 암 이 21 세기 경제 보도 기자 와 인터뷰 할 때 이런 문 제 를 제기 했다.

- 고 칠 약이 없 는 문 제 를 해결 합 니 다.

"치료 할 약이 없 을 때 부터 치료 할 약이 있 을 때 까지 그것 이 해결 하 는 것 은 과학 문제 이다."그러나 약이 나 온 후에 한 기업 만 생산 하거나 한 두 가지 종류 만 한 개의 적응 증 에 대해 부족 한 것 이 분명 하 다. 이 는 경제, 사회 등 일련의 문 제 를 가 져 올 것 이다.동 소 암 은 덧 붙 였 다.

동 소 암 이 가리 키 는 문 제 는 바로 순환 고리 이다. 규모 가 산업화 발전 을 이 루 기 어렵 기 때문에 약품 가격 이 높 은 수준 에서 떨 어 지지 않 아 백성 들 이 약 을 사용 하지 못 하 게 되 고 이것 은 반대로 기업 의 연구 개발 비용 을 회수 할 수 없 게 된다.

이런 문 제 를 해결 하려 면 원 가 를 크게 낮 추고 약의 질 을 높이 는 동시에 약물 생산 규 모 를 확대 해 야 한 다 는 것 이 분명 하 다."신약 개발 을 위 한 MAH (약품 상장 허가 소지 자) 는 더 짧 은 시간 에 더 적은 돈 을 들 여 더욱 효율 적 이 고 높 은 수준의 유전자 약물 을 임상 및 상장 하여 환자 가 더 빨리 저렴 한 유전자 약 을 사용 할 수 있 도록 합 니 다."동 소 암 은 21 세기 경제 보도 기자 에 게 지적 했다.

유전자 치료 고속 도로 진입

최근 몇 년 간 과학기술 이 발전 하면 서 유전자 치 료 는 유전자 류 질병 치유 의 희망 이 되 었 다.유전자 치 료 는 외부 원 의 정상 적 인 유전 자 를 표적 세포 에 도입 하여 결함 과 이상 유전자 로 인 한 질병 을 바로 잡 거나 보상 함으로써 치료 목적 을 달성 하 는 것 을 말한다.

일부 적응증 에 서 는 전통 적 인 치료 방안 보다 유전자 치료 가 탁월 하 다.해외 에서 도 몇 가지 유전자 치료 제품 이 출시 되 었 고, 임상 은 연구 프로젝트 가 많 으 며, 일부 도 좋 은 효 과 를 거 두 었 다.

세 도 리 스 바 이오 공예 및 솔 루 션 사업 부 왕 욱 우 중국 구 담당 관 은 21 세기 경제 보도자 에 게 "세계 유전자 치료의 시장 은 2012 년 에 처음으로 EMA (유럽 연합 약품 국) 가 공식 적 으로 승인 한 약물 인 Glybera, Luxturna, Zolgensma 등 희귀 병 유전자 에 대한 치료 약" 이 라 고 소개 했다.유전자 치료 글로벌 시장 은 2018 년 부터 빠 른 발전 단계 에 들 어 섰 다.

CAR - T 치료 (항원 수용체 T 세포 면역 치료 포함) 는 이 체 유전자 치료 가 현재 임상 에서 가장 성공 적 으로 응용 되 고 있다.노 화 는 CAR - T 요법 을 최초 로 개발 한 회사 로 2017 년 8 월 에 FDA 가 첫 번 째 CAR - T 제품 인 Kymriah 를 승인 했다.

2020 년 노 화 CAR - T 의 판매 수입 은 전년 도 동기 대비 68% 증 가 했 고 4 억 7400 만 달러 에 달 했다.노 화 는 현재 전 세계 에서 290 개 합격 한 CAR - T 치료 센터 가 있 으 며, 27 개 국가 에서 Kymriah 의 최소 적응 증 을 승인 했다.

Evauite Pharama 에 따 르 면 유전자 세포 치료 시장 은 2017 년 10 억 달러 에서 2024 년 440 억 달러 로, 복합 성 장 률 은 65% 에 이 를 것 으로 전망 된다.

FDA 는 2022 년 까지 FDA 가 40 가지 유전자 요법 을 승인 해 2025 년 까지 매년 10 ~ 20 가지 세포 와 유전자 치료 제품 을 승인 할 것 으로 예상 했다.혈우병, 극빈, 기타 희귀 병 을 치료 하 는 여러 제품 이 임상 말기 에 접어 들 었 다.

한편, 신 건 투자 관련 자료 에 따 르 면 미국 은 2020 년 말 까지 유전자 치료 임상 시험 을 가장 많이 하 는 나라 로 누적 650 개가 넘 는 것 으로 나 타 났 다.이 어 중국 으로 누적 300 건 이 넘 었 다.

왕 욱 우 는 "중국 전체 유전자 치 료 는 시작 이 늦 지 않 았 다. 현 단계 에 중국 도 오 랜 시간 축적 되 어 있 는 것 으로 나 타 났 다" 며 "중국 은 시행 착 오 를 충분히 할 수 있 고 혁신 적 인 기 회 를 많이 가 질 수 있 으 며 앞으로 도 전 세계 유전자 치료의 전체적인 발전 에 힘 을 실 어 줄 것" 이 라 고 말 했다.

현재 국내 금 슬 리 / 전설 적 인 생물, 루 돌 프 의료, 약 명 거 노, 복성 카 이 트, 금 바구니 유전자, 신념 의약, 뉴 트 라 포 스 생물, 항주 가 인 등 도 여기 서 깊이 있 는 구 조 를 가지 고 있 는 것 으로 알려 졌 다.

6 월 22 일 중국 국가 의약 품 감독 관리 국 (NMPA) 이 복성 카 이 트 생물 과학기술 유한 공사 의 CAR - T 세포 치료 제품 을 정식 승인 했다. 이것 은 국내 최초 로 출시 된 CAR - T 세포 치료 제품 이다.

고속 도로 의 요동

유럽 연합 에 가장 먼저 승인 을 받 은 유전자 치료 제 인 글 리 베 라 는 100 만 유 로 를 넘 어 섰 고, 당시 가장 비 싼 유전자 치료 제 였 다.그리고 2019 년 에 미국 FDA 의 승인 을 받 은 Zolgensma 는 단 침 가격 이 212.5 만 달러 에 달 했 고 가장 비 싼 유전자 약물 의 가격 을 갱신 했다.

비 싼 것 은 유전자 치료 가 피 할 수 없 는 문제 이다.

보도 에 따 르 면 글 리 베 라 는 출시 후 5 년 동안 단 한 명의 환자 만 치 료 를 받 았 고 보험 사 에서 대부분의 치료 비용 을 청구 했다.그러나 환자 나 보험 사 들 에 게 는 적지 않 은 부담 이다.2017 년 4 월 글 리 베 라 를 개발 한 네덜란드 유 니 큐 어 는 판매 허가증 이 만 료 되 기 전 까지 판매 허 가 를 다시 신청 하지 않 는 다 는 것 은 이 약품 의 퇴출 을 의미한다.

추가 적 으로 출시 된 유전자 치료 제 는 퇴출 의 어려움 을 피하 기 위해 결제 방식 을 조정 했다.2016 년 5 월 그 람 소 스 크 (GSK) 의 Strimv elis 가 유럽 에 출시 되면 서 아 데 노 신 탈 아 제 중 증 치료 에 사용 되 는 세계 최초 로 면역 결핍 (ADA - SCID) 을 치료 하 는 유전자 요법 으로 판매 가 는 59.4 만 유로.GSK 는 분할 지급 방식 을 채택 하여 무효 환불 을 보장 합 니 다.2017 년 12 월 에 FDA 가 승인 한 유전자 치료 약품 인 Luxturna 는 치료 효과 에 따라 비용 을 지불 할 수 있 고 만약 에 약물 이 치료 효과 에 이 르 지 못 하면 환자 의 일부 치료 비용 을 반환 할 수 있 으 며 그 밖 에 환자 의 할부 도 허용 할 수 있다.

치료 가격 이 비 싸 고 유전자 치료 자체 의 '소 규모' 성 을 제외 하고 시장 수요 도 제한 된다.

동 소 암 은 CAR - T 세포 치 료 를 예 로 들 어 개체 화 된 치료 방안 이기 때문에 환자 자체 의 T 림프 세 포 를 사용 한 뒤 체 외 에서 느 린 바이러스 로 유전자 변형 을 해 야 하기 때문에 이 세 포 는 이 환자 에 게 만 사용 할 수 있다 고 소개 했다.이것 은 또한 자원 의 사용 을 제한 하 게 한다.

유전자 치 료 는 희귀 병 이 많 고 환자 가 적 으 며 유전자 치료의 연구 개발 과정 에 많은 자금 이 투입 된다.기업 들 은 특허 유효 기간 에 연구개 발 자금 을 회수 해 수익 을 내기 위해 비 싼 가격 을 정 했 지만 이 로 인해 환자 들 이 지불 할 능력 이 없 게 됐다.

또 하 나 는 대규모 산업화 생산의 문제 다.

그 중의 중요 한 문제 중 하 나 는 바로 표준 적 인 문제 이다.왕 욱 우 는 21 세기 경제 보도 기자 에 게 어떤 업 종 이 든 발전 하려 면 보다 전면적 인 기준 을 정 해 야 업 종 을 잘 지원 할 수 있다 고 분석 했다.왕 욱 우 는 같은 업 종 분야 에서 감정 기준 이 일치 하지 않 고 다른 방법 으로 다른 데 이 터 를 검출 해 인체 에 응용 하면 잠재 적 인 위험 과 안전성 문제 가 크다 고 지적 했다.

안전 문 제 를 초래 할 뿐만 아니 라 기술 을 선택 하 는 기법 이 다 르 기 때문에 감정 기준 이 일치 하지 않 는 데다 가 비밀 을 지 키 는 고려 등 상황 도 과학 연구 에서 대규모 산업화 생산 으로 전환 하 는 데 큰 지장 을 줄 수 있다.이런 장애 도 원가 상승 을 초래 할 수 있다.

파 국 의 길 을 찾다

"희귀 병 의 일부 약 은 현재 로 서 는 '고가' 로 보일 수 있 지만, 환자 에 게 는 치료 할 권리 가 있 고, 비용 이 많이 들 어 보이 지만, 이것 은 질병 을 치료 하 는 병 이다."송 서 린 중국 의약 혁신 촉진 회 집행 회장 은 21 세기 경제 보도 기자 들 에 게 이런 환자 들 의 약물 사용 문제 도 간과 할 수 없다 고 지적 했다.

세포 치료의 가격 이 높 은 것 은 사실이다. 사실은 세 포 를 치료 하 는 생산, 운송 과 치 료 는 각각 세 개의 서로 다른 장소 에서 세포 치료의 생산 비용 이 비교적 높 기 때문이다.

중신 건 투 는 해법 중 하 나 는 CDMO 모델 을 찾 아 생산 하 는 것 이 라 고 주장 한다.

CDMO 는 새로운 연구개 발 생산 아웃 소 싱 조직 으로 주로 의료 생산 기업 과 생물 기술 회사 의 제품, 특히 혁신 제품 의 기술 연구 개발 과 제조, 공정 최적화, 등록 과 검증 생산 및 상업 화 맞 춤 형 연구개 발 생산 을 위 한 서비스 기구 이다.

동 소 암 은 21 세기 경제 보도 기자 에 게 유전자 약물 연구 와 개발 의 기술 절 차 는 유전자 약물 의 작용 을 확정 하 는 목표 세 포 를 포함 하고 유전자 표현 부 를 구축 하 며 바이러스 재 구성 등 절 차 를 밟 고 관련 시험 과 검 측 등 절 차 를 통 해 장비, 원부 재료, 시약, 소모 품, 그리고 관련 서비스의 서로 다른 산업 사슬 과 관련된다 고 소개 했다.

이 동시에 동 소 암 은 규범 화 된 생산 기술 공예 와 품질 체 계 는 짧 은 시간 안에 비교적 적합 한 상류 개발 공정 과 공정 파 라미 터 를 찾 을 수 있 을 뿐만 아니 라 하류 공정 의 회수 율 과 효율 도 높 일 수 있다 고 주장 했다. 마지막 으로 전체 공정 과 플랫폼 을 구축 하여 양산 을 실현 할 수 있다.

예 를 들 어 CAR - T 세포 요법 은 개체 화 치료 로 원가 가 계속 높 은 수준 을 유지 하고 있다.동 소 암 에 서 는 기업 들 이 공통 적 으로 사용 할 수 있 는 CAR - T 를 선택 할 수 있다. 세 포 는 일종 의 유 니 버 설 세포 로 어떤 환자 의 세포 가 아니다.이 세 포 를 유전자 변형 을 한 후 에는 이 전략 으로 치료 할 수 있 는 모든 환자 에 게 적용 된다.그래서 대량 생산 조건 을 갖 추 면, 비용 도 떨어진다.

동 소 암 은 이 같은 주장 도 업계 내 에서 공감 대 를 형성 했다.

유 니 버 설 면역 세포 요법 은 이체 면역 세포 요법 이나 현물 형 면역 세포 요법 이 라 고도 부 르 는데, 건강 한 공급 체 에서 면역 세 포 를 추출 하거나 외주 혈, 제대 혈, 다 능 세포 등 을 이용 하여 면역 세 포 를 제조 하고, 공정 을 진행 하여 확장 시 키 고, 환자 의 체 내 에 입력 하 는 치료법 으로 가장 광범 위 하 게 응용 되 는 면역 세 포 는 T 세포 와 NK 세포 이다.

얼마 전 열 린 2021 약물 정보 협회 (DIA) 중국 연례 회의 에서 북 항 생물 창업 자 이자 최고 경영 자 하 샤 오 훙 은 "통용 형 CAR - T 는 건강 면역 세포의 기 부 를 통 해 일련의 유전자 변형 을 통 해 현 행 을 실현 하고 자 한다. 즉, 약물 속성 에 따라 즉시 치료 할 수 있 기 를 바란다" 고 소개 했다.

하 샤 오 훙 은 현재 국내 에서 통용 되 는 CAR - T 를 주요 업무 구조 로 하 는 기업 은 8 곳 이 며, 이 중 60% 가량 이 임상 연구 단계 에 들 어 갔 으 며, 대부분의 기업 은 주로 혈액 종양 을 대상 으로 개발 연 구 를 진행 하고 있다 고 밝 혔 다.

그러나 하 샤 오 훙 도 기증 자의 정상 적 인 T 세 포 는 유전자 편집 을 통 해 증 가 된 다음 에 최종 적 인 제품 까지 모든 공정 체인 이 간단 해 보이 지만 현재 전체 업 종 은 새로운 것 이 라 고 강조 했다. 만약 에 상하 류 산업 체인 의 발전 이 아직 건전 하지 않 거나 무 균 생산의 부대 체 계 를 가지 지 않 으 면 기업 이 스스로 개발 하고 대량의 생산 을 실현 하 는 것 이 쉽 지 않다.

이 동시에 동 소 암 에서 볼 때 관련 체인 의 현지 화 는 원 가 를 낮 추 는 중요 한 요소 중 하나 이다.

앞서 언급 했 듯 이 세 도 리 스 는 업계 의 선두 기업 으로서 지난해 신 관 전염병 발생 이후 현지 화 된 생산 과 서 비 스 를 많이 했다.

"세 도 리 스 는 작년 부터 일회용 제품 에 대한 생산 투 자 를 지속 적 으로 확대 하기 시 작 했 고 현재 베 이 징 에서 바 이오 제약 에서 자주 사용 하 는 일회용 제품 의 현지 생산 을 실현 하고 있다."생산 을 제외 하고 서비스 도 현지 화 발전 을 향 해 가 고 있 습 니 다. 올해 4 월 에 베 이 징 에서 고객 교류 센터 를 설립 하여 고객 이 설비 에 대한 검 수 를 가속 화 시 켰 습 니 다."왕 욱 우 는 21 세기 경제 보도 기자 에 게 말 했다.